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2019年4月4日,FDA依据实在国际数据(RWD, real world data)同意了辉瑞的爱博新(Ibrance)一项新习惯症:与芳香化酶抑制剂或氟维司群(fulvestrant)联合,可用于医治患有HR +、HER2-搬运性乳腺癌的男性患者。

FDA此次同意首要依据美国电子健康记载数据,以及IQVIA稳妥数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库录入的Ibrance上市后在实在国际的男性患者的用药数据,而非临床试验或临床表现点评。一般来说,FDA对药物的批阅是依据其开放性Ⅲ期临床试验,但对病例非常罕见且效果适当明显的药物,也能够单臂试验作为审评依据,即使是生物类似药的批阅,也需求严厉的等效临床表现点评。这是FDA初次依据实在国际数据批阅的药物习惯症,推翻了咱们对传统药物审评的认知。

但此次同意并非毫无征兆。2016年,美国国会经过了《21世纪治好法案》,法案清晰了FDA能够在适宜情况下运用实在国际数据,作为医疗器械及药品上市后研讨及新习惯证开发的批阅依据。一时刻,实在国际研讨(RWS, real world study)马上引爆了热门,成为制药巨子范畴拓宽的重要方向。

值得注意的是,2018年12月,FDA聘任临床数据整合公司Flatiron Health的CMO Amy Abernethy担任首临渊鱼儿悉数著作席副专员,FDA上一任局长Scott Gottlieb表明,“Abernethy具有实在国际依据运用和高效、立异的临床试验的丰厚经历,这将有助于FDA改进临床药物的审评方针,加快审评进程。”时隔三年,实在国际数据终究成功运用于FDA的药物审评,这是实在国际研讨在药物批阅范畴的里程碑。

哲哲鞋评

那么,实在国际数据是什么,除了药物新习惯症审评,还有怎样的运用远景,商场空间有多大,制药企业怎么在这个赛道布局?在本文中,动脉新医药(微信:biobeat1)将对实在国际研讨(RWS)赛道进行扫描盘点,文章首要内容有:

1、RWS是医药信息化的新趋势,运用远景可期

2、不同视点切入的RWE职业玩家,商业形式各有千秋

3、刚刚起步的国内RWS职业,展开潜力巨大

提及实在国际研讨,首先要区别RWS、RWE、聚色导航RWD 这几个常见概念。RWD不是在试验环境中搜集的包含随机对照试验(RCT)在内的数据,而是一种查询数据,经过多种途径获得的,与患者查询、临床试验和查询性行列研讨等患者健康状况和医疗行为相关的数据。数据来历包含电子健康档案、医疗索赔数据、医疗产品或疾病挂号数据库、家用及移动设备搜集的患者信息等。RWD的方针是生成RWE。

RWS职业中另一个常见的词汇是实在国际依据(RWE)。实在国际数据不等同于实在世needisk界依据。FDA对实在国际依据的界说为,经过对实在国际数据进行剖析,获得的医疗产品在实践用处、潜在用处或危险的临床依据。严厉的说,只要实在国际依据才干作为临床相关审评的依据。

RW石萱S是对临床惯例发生RWD的进行系统性搜集并进行剖析的研讨,随机对照临床试验( RCT)则是第一流其他循证斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人依据,常常作为药品批阅上市、临床医治攻略/一致更新的依据。RWS与 RCT并非敌对,而是互补的。

图片来自《实在国际研讨攻略》

事实上,从2015年开端,国际连续公布了RWS职业的相关攻略,包含Good Pharmacoepidemiology Practice (GPP), ISPOR RWD 攻略, US FDA Device RWD攻略等,逐步界说了RWS职业的相关概念,提出了RWE的数据要求、RWE的运用场景等。

数据来历:《实在国际研讨攻略》、动脉网收拾

在清晰RWS的运用方向的基础上,RWS运用也逐步清楚。在商业范畴,RWS首要有三类运用:

1、探究新的适用人群,近期Ibrance获FDA批阅,用于男性乳腺癌医治,是RWS此类运用的具体表现;

2、探究新的适用剂量,药物的固定剂量一般是依据I期研讨的剂量爬坡试验,即到达预设频率的剂量耐受性毒性(Dosage limited Toxicity),但I期研讨的样本量过小,药物剂量受人种、年纪、性别等要素往往有所不同,而RWS可经过海量的医治数据,探究出最有用获益区间的运用剂量;

3、探究药物运用周期,弥补药物临床数据,关于免疫疗法,RCT只能证明疗法是否有用,难以确定机体发生免疫回忆廖若飞的时刻,而RWS则能够经过累积的不同医治时刻的效果去寻觅适宜的医治时刻,此外,RWS还能够用于堆集肿瘤患者的长时刻生计数据,探究肿瘤疗法的患者5年、10年生计率;

在临床研讨范畴,RWS也能发生对科学及临床有意义的见地,近来,在一项宣告在《美国医学会杂志》(JAMA)上的最新研讨中,来自美国临床大数据公司Flatiron Health和基因组大数据公司Foundation Medicine的研讨人员运用大型临床基因组学数据库,证明了曾经已知的非小细胞肺癌(NSCLC)患者基因组学特征与临床效果的联络,并证明了运用患者日常护理过程中获得的实在国际临床基因组数据,加强对新式疾病相关生物标志物的了解。

自《21世纪医治法案》公布以来,制药巨子也纷繁追逐RWS的风口。2018年2月,罗王烈麟氏以19亿美元收买了Flatiron Health,6月,罗氏再添大宗收买,以24亿美元收买了Foundation med斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人icine。

Flatiron Health专心于开发临床数据渠道佳县人的爱情故事,将社区肿瘤学家、学者、医院、生命科学研讨人员和监管组织的患者数据衔接同享,并运用这些实际数据规划临床试验以及前瞻性研讨。

而Foundatio一世姐妹情n medicine致力于树立癌症患者基因组数据库,并与已知的靶向医治、免疫疗法和临床试验相匹配,运用这些数据协助规划临床试验、新药研制以及拟定个性化医治计划。其FoundationCore™国际最大的癌症基因组数据库之一,具有超越20万个匿名癌症患者基因组数据。

仅在2018年,罗氏就斥巨资收买了两家肿瘤大数据公司,临床数据与基因组数据的的整合也让罗氏在切入RWS有了坚实的后台。除罗氏以外,百时美施贵宝、赛诺菲等制药巨子也把RWS归入战略规划。

2019年2月,赛诺菲参投开发实在国际依据(RWE)渠道及其效果剖析的Aetion的B轮融资,此前,赛诺菲将RWE归入战斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人略规划,并设卢今锡立了RWE项目(RWE&CO)。赛诺菲的RWD渠道具有全球3亿患者的数据,掩盖318个疾病范畴,完成了40多个RWE项目。2018年计划在超越九月飞歌11个医治区域添加209个项目。赛诺菲的副总裁Juhaeri Juhaeri表明:“RWE将有力推动赛诺菲最大程度运用患者临床数据价值,具有弥合临床开发和患者护理之前距离的巨大潜力。”

2019年3月,百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)和Concerto HealthAI宣告协作,将在临床试验规划中运用RWD和A迦梨之歌I技能。BMS还与罗氏的Flatiron Health协作,为其药物批阅、申报树立实在国际的数据规范。

当然,制药巨子纷繁布局RWS赛道,一方面是用于正在开发药物的临床试验规划,另一方面,也是为了处理药物上市后,医疗稳妥支付方和PBM的本钱问题,例如,赛诺菲和诺沃( Novo)等糖尿病制药商一向面对PBM定价和商洽的压力,因而转向RWE,宣扬其产品的未来潜力。

RWS职业尽管起步较晚,但仍有许多海外企业发现其未来潜力。总的来看,RWS赛道的企业分为两类,一类自建临床、基因组等数据库,并运用数据库供给RWE服务;另一类聚集在数据剖析、供给医疗保健处理计划。

海外RWS企业一览表

这儿以Tempus和Cota healthcare为例,了解RWS公司的事务形式和展开方向。

Tempus

Tempus成立于2015年,经过向医院、肿瘤学家、癌症中心等供给廉价的基因测序、数据结构化、病理图画剖析和生物建模服务,自建肿瘤基因组学+临床数据库。到2019年,Tempus现已组建了国际上最大的癌症走过大陕北数据库之一,具有将近1/3的美国癌症数据库。

Tempus的事务形式也得到了投资者和协作bitting同伴的认可,短短三年时刻,Tempus就获得3.2亿元融资,估值超20亿美元,跻身独角兽之列;此外,在与Flatiron和IQVIA的竞赛中取胜,Tempus与C黑仑加ancerLinQ(美国肿瘤学会的子公司,FDA的肿瘤临床数据库协作同伴)到达协作,为FDA供给癌症RWD。

Cota healthcare

Cota healthcare成立于2011年,致力于为医疗服务供给商、生命科学公司、稳妥公司供给数据和技能处理计划。Cota首要供给两类服务:1、RWD剖析及供给处理计划,其CNS系统运用扼要的数字代码,依据基因组剖析、肿瘤类型等信息对患者和疾病信息精确分类,然后剖析、可视化RWD;2、结构化临床数据,Cota直接面向客户,将不精确、不完整的非结构化转化为精确的数据。

小结

不难发现,Tempus和Cota healthcare的创业思路有某种惊人的类似,都依据相同的条件,即癌症患者的医治计划并没有合理、精确的数据支撑,尤其是并没有充分运用类似患者的RWD。但两者的商业形式也存在重要差异,例如,Cota以为,医疗服务供给方和支付方(首要是稳妥公司)具有改进患者医治效果的动力,因而,他们乐意为此付费;相比之下,Tempus的形式更多的树立在Google的模型,即供给廉价的服务,以此搜集树立海量数据库,最终运用数据库完成价值商业化。无论是直接面向医院、药企、稳妥公司供给RWD剖析服务,仍是经过数据商业化服务,都是RWS的未来颇具潜力的展开方向。

反观国内,RWS职业才刚刚起步。2018年8月,在第八届我国肿瘤学临床试验展开论坛上,吴阶平医学基金会和我国胸部肿瘤研讨协作组(CTONG)携手发布了《2018年我国实在国际研讨攻略》,这是我国首个RWS攻略。

近来,Nature发布了北京协和医院的RWS陈述。陈述详细描述了2015年8月1日斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人到2018年1月1日在北京协和医院承受PD-1免疫医治的晚期肺癌患者数据,这是我国有关免疫医治的RWS的首篇陈述。这两件重大事件,也标志着我国开端踏入RWS新范畴。

国内的RWS赛道上,也有公司开端着手布局。生命奇点(北京)科技有限公司与国家级肿瘤临床研讨中心天津肿瘤医院协作,一起建造了全国首家“肿瘤精准医学大数据中心”,并在201少林功夫操6年年末推出了国内第一款商业化精准医学大数据渠道Vi斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人tArk。VitArk运用老练的高通量NGS测序系统结合自主研制的基因panel及解读库,丈量患者的基因组变异和转录组表达水平,并为医师解读其临床意义。

生命奇点国内抢先的医学文本NLP技能团队,则能够精确高效地进行语义了解和后结构化信息提取,将大段文本转化成直接可进行计算和剖析的变量。支撑处理临床数十亿条记载、数千亿数据项的海量数据。经过将结构化的临床数据和丰厚的分子数据相结合,生命奇点为临床研讨供给高质量的实在国际数据,以及数据驱动的循证医学依据发生、疗法和效果评价、不良反应剖析、医治攻略和文献库查询、临床决议计划支撑等多种事务。并经过强壮、快捷的数据可视化东西和数据探究剖析东西,构建依据AI技能的学习型医疗系统,为医疗组织的临床研讨、临床决议计划支撑、运营办理等各方面供给有价值的RWE。

生命奇点VitArk医疗大数据渠道

运用实在国际数据研讨,生命奇点和医院协作展开了几十项研讨者建议的临床科研协作(IIT),并已产出多篇高影响因子论文。规模包括心血管疾病、缓慢肾病、呼吸系统疾病、实体瘤、淋巴瘤、急诊、重症、药学、护理等多个范畴。

例如,在一个多中心、长时刻的回忆性行列研讨中,生命奇点和医院的科研团队发现,关于承受手术切除的前期肾癌患者,运用病理蜡块检测特定基因突变,结合试验室查验效果,能够精确地辨认术后一年内即复发或搬运的患者。这些患者假如进行亲近监测并在复发搬运后得到及时干涉,其5年生计率能够到达93%。但未及时干涉的患者的5年生计率仅为52%。又如,运用循环神经网络对重症监护室的波形数据的剖析,生命奇点和医院的科研团队树立了一套精确猜测患者病况是否适忠犬更可欺宜转出的模型,能够将重症监护室的运用率进步超越20%,一起削减5%的死亡率和48小时再入率。

肿瘤是影响国民健康的首要疾病之一,也是全国际持续尽力期望霸占的难题。生命奇点精准医学大数据渠道的建造有望更斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人好地支撑各种肿瘤相关的研讨和临床转化以及临床决议计划,加强临床信息与分子生物学、基因组学等多学科的交融,协助临床专业人员发现疾病背面的隐秘,探究RWE,进步临床鄙陋鹤医学研讨功率,推动个性化精准医疗的完成。

生命奇点创始人刘立宇表明:“咱们将持续探究,不断堆集数据管理的经历和经历,探究国内医疗大数据管理的先行之路,为职业奉献自己的经历。唯有数据管理厚实深化,医疗大数据的运用和AI的运用才或许真实落地。”

国内RWS职业还在探究阶段,但斯琴高娃,舍曲林,博美-同步家,你我网络一家人职业远景非常宽广,一方面,国内的临床数据搜集相对国外较为简单,并出现出了许多基因组和医疗大数据企业,这些企业开端逐步探究将临床数据与基因组数据结合,获取 RWE并运用于临床试验规划、个性化医疗计划拟定等;另一方面,国外RWS也展示了里程碑的姜镇宇效果,给国内药物批阅和临床试验研讨树立了风向标。咱们期待着国内赛道的医疗大数据企业掌握好展开关键和方向,持续发力,获得更多效果。

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